Kľúčový rozdiel – Ex vivo vs in vivo génová terapia
Génová terapia je dôležitá technika, ktorá sa používa na liečbu alebo prevenciu genetických chorôb zavedením génov pre chýbajúce alebo chybné gény. Niektoré choroby možno vyliečiť vložením zdravých génov na miesto zmutovaných alebo chýbajúcich génov zodpovedných za chorobu. Génová terapia sa väčšinou aplikuje na somatické bunky ako na zárodočné bunky a možno ju kategorizovať do dvoch hlavných typov s názvom Ex vivo génová terapia a In vivo génová terapia. Kľúčový rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a génovou terapiou in vivo je v tom, že terapeutické gény sa prenášajú do bunkových kultúr in vitro a opätovne sa vnášajú do pacienta v génovej terapii ex vivo, zatiaľ čo gény sa dodávajú priamo do tkanív alebo buniek pacienta bez kultivácie buniek in vitro v vivo génová terapia.
Čo je to génová terapia Ex vivo?
Ex vivo génová terapia je typ génovej terapie, ktorý zahŕňa vonkajšiu úpravu bunky pacienta a jej opätovné zavedenie pacientovi. Bunky sa kultivujú v laboratóriách (mimo tela pacienta) a vkladajú sa gény. Potom sa vyberú stabilné transformanty a znovu sa zavedú do pacienta na liečenie choroby. Ex vivo génovú terapiu možno aplikovať len na určité typy buniek alebo vybrané tkanivá. Bunky kostnej drene sú bunky často používané na ex vivo génovú terapiu.
Postup ex vivo génovej terapie
Ex vivo génová terapia zahŕňa niekoľko hlavných krokov:
- Od pacienta sa izolujú bunky s defektnými génmi.
- Izolované bunky sa pestujú v kultúrach v laboratóriu.
- Terapeutické gény sa vkladajú alebo zavádzajú do pestovaných bunkových kultúr pomocou vektorov.
- Transformované bunky sa vyberú z netransformantov a nechajú sa pestovať.
- Vybrané bunky sa transplantujú pacientovi.
V ex vivo génovej terapii sa nosiče alebo vektory používajú na prenos génov do cieľových buniek. Úspešné dodanie génu závisí od nosného systému a dôležitými vektormi používanými v génovej terapii ex vivo sú vírusy, bunky kostnej drene, ľudský umelý chromozóm atď. V porovnaní s génovou terapiou in vivo génová terapia ex vivo nezahŕňa nepriaznivé imunologické reakcie v tele pacienta, pretože genetická korekcia sa vykonáva in vitro. Úspech však závisí od stabilnej inkorporácie a expresie liečebného génu v tele pacienta.
Obrázok 01: Ex vivo génová terapia
Čo je génová terapia in vivo?
In vivo génová terapia je technika, ktorá zahŕňa priame dodanie génov do buniek konkrétneho tkaniva v tele pacienta na liečbu genetických chorôb. Môže byť aplikovaný na mnohé tkanivá ľudského tela vrátane pečene, svalov, kože, pľúc, sleziny, mozgu, krvných buniek atď. Terapeutické gény sú do pacienta vnášané vírusovými alebo nevírusovými vektormi. Úspech však závisí od niekoľkých faktorov, ako je účinné vychytávanie vektorov prenášajúcich terapeutický gén cieľovými bunkami, vnútrobunková degradácia génov v cieľových bunkách a vychytávanie génu jadrom, schopnosť expresie génu atď.
Obrázok 02: In vivo génová terapia
Aký je rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo?
Ex vivo vs in vivo génová terapia |
|
| Ex vivo génová terapia je typ génovej terapie, ktorá sa vykonáva mimo tela pacienta. Génová modifikácia sa vykonáva mimo tela. | In vivo génová terapia je ďalším typom génovej terapie, ktorá sa vykonáva priamo, keď sú defektné bunky ešte v tele. Gény sa menia, keď sú stále vo vnútri tela. |
| Izolácia a kultivácia | |
| Chybné bunky sa izolujú a kultivujú v laboratóriu. | Chybné bunky nie sú izolované ani kultivované v laboratóriu. |
| Výber transformantov | |
| Stabilné transformanty sa vyberajú pred opätovným zavedením. | Stabilné transformanty nie je možné vybrať. |
| Nežiaduca imunologická odpoveď | |
| Táto metóda nezavádza nepriaznivé imunologické reakcie v tele pacienta. | Táto metóda zavádza nepriaznivé imunologické reakcie v tele pacienta. |
Zhrnutie – Ex vivo vs in vivo génová terapia
Terapeutické gény sa zavádzajú do tela pacienta ako liečba určitých chorôb. Je známa ako génová terapia a môže sa vykonávať dvoma spôsobmi, a to génovou terapiou ex vivo a génovou terapiou in vivo. Rozdiel medzi génovou terapiou ex vivo a in vivo spočíva v tom, že génová inzercia pri génovej terapii ex vivo sa uskutočňuje v bunkových kultúrach mimo tela pacienta a opravené bunky sa pacientovi znovu zavádzajú, zatiaľ čo gény génovej terapie in vivo sa zavádzajú priamo do tela pacienta. vnútorných cieľových tkanív bez izolácie buniek. Úspech oboch procesov závisí od stabilnej inzercie a transformácie terapeutických génov do buniek pacienta.
