Kľúčový rozdiel medzi pridaním génu a nahradením génu je v tom, že pridanie génu je vloženie génu nehomologickou rekombináciou, zatiaľ čo nahradenie génu je nahradenie endogénneho génu homológnou rekombináciou.
Génová terapia je technika, ktorá využíva gény na liečbu genetických chorôb. Preto zahŕňa zavedenie alebo dodanie génov do bunky pacienta. Inými slovami, génová terapia zahŕňa nahradenie alebo pridanie génov namiesto defektných génov alebo génov spôsobujúcich ochorenie. V tomto procese je kritický výber správneho génu na nahradenie alebo pridanie. Preto génová terapia stále nie je 100% úspešná pri liečbe ľudských chorôb. Mnohé genetické choroby nemožno liečiť génovou terapiou. Génová terapia je však sľubnou liečbou niekoľkých chorôb, ako je svalová dystrofia a cystická fibróza atď.
Čo je pridanie génov?
Pridávanie génov je jedným z najpraktickejších prístupov v génovej terapii. Je to proces vloženia alebo jednoduchého pridania génu nehomologickou rekombináciou. Pridaný gén môže byť aktívnou kópiou defektného vrodeného génu. Technika pridávania génov vyžaduje vektorový systém. Pre tento scenár sa úspešne používajú vírusové alebo nevírusové vektory. Retrovírusy sú najúspešnejšie vektory, ktoré sa doteraz testovali na techniku pridávania génov, a to vďaka ich adaptívnej povahe na dodávanie génov do buniek.
Obrázok 01: Génová terapia
Navyše, v porovnaní s náhradou génov je pridávanie génov úspešnejšie. Existuje však aj niekoľko výhod. Jednou nevýhodou je neusporiadané vkladanie génov do genómu. Z tohto dôvodu môžu byť vložené gény exprimované chybne alebo nevhodne.
Čo je to náhrada génov?
Nahradenie génu je technika nahradenia endogénneho génu na jeho pôvodnom mieste v genóme. Zahŕňa homológnu rekombináciu. Pomocou náhrady génov je schopný odstrániť gén, odstrániť exóny, pridať gén a zaviesť bodové mutácie atď.
Navyše, náhrada génu môže byť trvalá alebo podmienená. Preto je vytvorenie vektora pre tento proces nevyhnutné, pretože vektor by mal doručiť nový gén do presnej polohy genómu. Okrem toho je transformácia základnou technikou, ktorá zavádza nový gén do hostiteľa. Ešte dôležitejšie je, že náhrada génov je alternatívou k transplantácii kostnej drene alebo kmeňových buniek.
Aké sú podobnosti medzi pridaním génov a náhradou génov?
- Pridanie génu a nahradenie génu sú dve techniky génovej terapie.
- Použitím oboch stratégií možno gény úspešne zaviesť do rastlín, mikróbov a zvierat.
Aký je rozdiel medzi pridaním génov a náhradou génov?
Vloženie alebo pridanie génu nehomologickou rekombináciou je proces pridania génu. Na druhej strane nahradenie defektného génu správnym génom homológnou rekombináciou je procesom nahradenia génu. Navyše pridanie génu je úspešnejšie ako nahradenie génu. Nižšie uvedená infografika predstavuje rozdiel medzi pridaním génu a nahradením génu v tabuárskej forme.
Zhrnutie – Pridanie génu verzus výmena génu
Pridanie génu a nahradenie génu sú dve stratégie génovej terapie. Okrem toho sa gén vloží, zatiaľ čo pri nahradení génu sa nahradí gén. Obidve techniky vyžadujú vektorový systém na zavedenie génu. Navyše, vďaka týmto technikám môžeme úspešne liečiť a predchádzať genetickým chorobám. Toto je rozdiel medzi pridaním génu a náhradou génu.